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有害なタンパク質の蓄積を標的とするこの革新的な治療法は、老マウスの脳機能を改善する有望な結果を示しました。
研究者らは、次の症状の画期的な治療法となる可能性のある点鼻スプレーを開発した。アルツハイマー病およびその他の潜在的な神経変性疾患。
新しい治療法は、脳内の有害なタンパク質の蓄積を標的とする。
このスプレーは、タウタンパク質の蓄積をターゲットにすることで機能します。タウタンパク質は、健康な脳では細胞の内部支持構造を安定に保ち、神経細胞内の分子や栄養素の輸送を助け、神経細胞を生かし続けます。
神経変性疾患では、脳内の化学変化によりタウタンパク質が剥離して凝集し始め、神経原線維変化として知られるものが形成されます。
これらのもつれは脳細胞の正常な機能を妨害し、脳細胞の死につながり、その結果として認知機能の低下につながります。
革新的なスプレーを開発した米国とイタリアのチームは、老齢マウスでそれをテストしたところ、認知機能が改善されたことがわかりました。
彼らの発見は雑誌に掲載されました科学トランスレーショナル医療。
「この点鼻スプレーのアプローチは、タウ治療用抗体を非侵襲的に脳に直接送達する新たな道を開き、多くの神経変性疾患に対して有望です」と、この研究の筆頭著者でテキサス大学教授のラケズ・ケイド博士は述べた。 Medical Branch (UTMB) が声明で述べた。
認知機能の改善
研究チームは、有毒なタウ蓄積を特異的に識別して標的とするように設計されたTTCM2と呼ばれる抗体を開発した。
次に、抗体は粒子にパッケージ化され、もつれを標的とする際の大きな障害となる血液脳関門を回避して鼻腔から投与されることで、脳への送達が向上するように最適化されました。
「私たちの研究は、鼻のタウ免疫療法が、次のような疾患における神経変性や認知機能低下の主な要因である細胞内タウ凝集体を効果的に標的にする可能性を強調しています。アルツハイマー病そしてその他のタウオパチー」とケイド氏は語った。
「この方法は、治療用抗体の送達を改善するだけでなく、タウ凝集体を除去し、認知機能を改善する効果も高める」と同氏は付け加えた。
このアプローチの重要な部分は、細胞内にあるタンパク質である TRIM21 の使用です。 TRIM21 は抗体の受容体として機能し、不要な物質をタグ付けして除去するのに役立ちます。
通常、TRIM21 は体からウイルスを除去するのに役立ちます。この研究では、研究者らは脳細胞内の有害なタウ塊を除去するためにTRIM21を使用しました。タウ凝集塊が治療用抗体と結合すると、TRIM21 はそれらを認識し、それらの除去を助けました。
TRIM21 を活用することで、研究者らはタウの蓄積をより効果的に標的にして除去することができ、研究に使用されたマウスの認知機能の改善につながりました。
「この進歩はアルツハイマー病や関連タウオパチーの治療戦略に大きな影響を与える可能性があり、これらの衰弱性疾患に苦しむ何百万もの患者に新たな希望をもたらす可能性がある」と研究著者の一人であるサーガル・ガイクワド氏は述べた。
