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ゾルゲンスマという薬は1回の治療に220万ユーロかかる。先月、キャンペーンが開始されてから6日後、ゼンテさんの母親は治療のために十分な資金を集めたと発表した。そして今、その治療がついに始まった。
世界で最も高価な薬を手に入れるためにクラウドファンディングキャンペーンで200万ユーロ以上の資金を集めることに成功した後、貧しい幼児が命を救う可能性のある治療を開始した。
生後19か月のゼンテ君は、薬が効果を発揮するには2歳になる前に投与しなければならないため、2歳になる前に治療を開始する必要があった。
彼の両親は、脊髄性筋萎縮症（SMA）と呼ばれる希少な筋肉疾患の治療法、つまり彼らが「治療法」と名付けた治療法を彼に提供してもらうために、ハンガリーでクラウドファンディングキャンペーンを立ち上げた。
ゾルゲンスマという薬は1回の治療に220万ユーロかかる。
先月、キャンペーン開始から6日後、ゼンテさんの母親は治療に十分な資金を集めたと発表した。
そして今、ついにその治療が始まりました。
彼のFacebookキャンペーンページへの投稿では、皆さんの支援に感謝の意が述べられていました。
「今日、ゼンがブダペストの小児病院でユー・セラピー治療を受けたことを発表できることを嬉しく思います! 恐ろしい困難な時期は終わり、これから非常に重要な章が始まります。
「ゼンは今のところ順調ですが、厳格な隔離、監視、フォローアップが必要です。ここでもすべてがうまくいくことを願っています。」
この薬は遺伝子治療を利用しており、米国で開発されていますが、ハンガリーやEUではまだ登録されていません。
この薬の臨床試験では、SMA の子供 36 人が 2 歳になる前に治療を受け、試験終了までに呼吸に恒久的な換気システムを必要とする子供は一人もいませんでした。
ハンガリー当局はゼンテさんの場合、薬物使用の特別許可を発行した。
SMA は、運動ニューロンの喪失と進行性の筋萎縮を引き起こす神経筋障害のグループです。
