その数は7,000にも及びます稀な病気— そのうちの95パーセントには治療法がありません。一緒にすると、以上のものに影響を与えます世界中で4億人— フランス、ドイツ、イギリスの人口を合わせたよりも多い。
ヘルクスは、今週リスボンで開催される Web サミットに出展するケンブリッジに本拠を置く企業で、人工知能 (AI) を使用して希少疾患の治療法を大規模に予測しています。
彼らの研究は、子供たちが黒骨病と診断されたニック・シローの物語から始まりました。シローさんは医師たちから治療の望みはないと告げられたが、「ノー」という答えは受け入れられなかった。
彼は息子たちを救うために患者団体を設立し、精力的に活動しましたが、そのプロセスは遅すぎ、費用もかかりすぎ、多くの患者団体が今日でもこの問題に直面しています。ニックにとって幸運なことに、彼らはもともと除草剤として開発された、可能性のある希望をもたらす薬を発見した。この薬は現在臨床試験中であり、彼の子供たちもそれを服用しており、成功しています。
Healx の創設者であるティム・ギリアムズとデビッド・ブラウンは、麻薬の転用に AI を使用することを提唱していましたが、ニックは彼らのインスピレーションとなりました。
「私たちの使命は本当にシンプルです」とギリアムズ氏は言います。 「私たちは、2025年までに100種類の希少疾患治療法を、はるかに低価格で、より速いペースで臨床使用できるようにしたいと考えています。」
Healx の特長はシンプルで、ギリアムズ氏は次のように説明します。「私たちは AI と機械学習を使用して既存の薬剤を調べ、組み合わせを希少疾患に再利用します。」
なぜ既存の薬を使うのでしょうか？
「新薬を発見する最良の方法は、古い薬から始めることです」とギリアムズ氏は言います。「AI と機械学習の有望な点は、これを大規模に実行できることです。私たちは 7,000 の希少疾患を調査するアルゴリズムを備えており、データ、多数の基準、治療法に適合するアルゴリズムに基づいて最適なものを選択します。」
同氏はさらに、「2 つまたは 3 つの治療法を組み合わせると、疾患ごとに約 130 億通りの可能性があることになります。では、ベスト 10 またはベスト 20 をどのように選択するのでしょうか?これは機械学習の問題であり、目覚ましい成功を収めたので非常に満足しています。
「私たちのプログラムの 1 つは、18 か月後には数分の 1 の費用で臨床試験を受ける準備が整いました。」
滅多にない治療の機会
Healx は、成功するビジネス モデルを開発するだけでなく、「希少治療アクセラレーター」の創設により希少疾患患者に真の変化をもたらすことに尽力しています。このプログラムは、希少疾患患者に対する新しい治療法を発見するために、選ばれた患者グループと協力する場を提供することを目指しています。こちらからお申込みいただけます。
製薬業界は良い方向に変化しています
「40 年前、分子生物学と DNA の操作の出現により、最初のバイオテクノロジーが誕生し、業界に革命をもたらしたまったく新しい分野への最初の入り口が与えられました。」と CEO 兼創設者のアンドリュー・ホプキンスは述べています。知識、Webサミット中。
「今日、マシンインテリジェンスは創薬だけでなく、患者集団の選択、臨床試験の設計、そしてデジタル治療法の出現にも応用されています。 AI は 40 年前の分子生物学と同じくらい大きく、製薬に影響を与える可能性があります。」と彼は言いました。
「薬物自体は精密に設計されたテクノロジーであり、その中のすべての原子がその特性に影響を及ぼします。
Exscientia は、AI と機械学習の力を統合する製薬業界のパイオニア企業です。
「私たちは、アルゴリズムを使用して医薬品を設計および最適化できることを示した最初の企業でした。現在では、実際に人間の努力を使用するよりも、AI を使用して化合物をはるかに高速かつはるかにコスト効率よく設計できることを示しました。」とホプキンス氏は述べています。言った。
同氏は、エクスシェンティアは「信じられないような一年」を過ごしたと語った。
「製薬業界は、生産性を向上させ、より複雑な分子を市場や臨床現場に導入するという点で、AIがどのように実現できるかという私たちの約束に非常に興味を持っています」と同氏は述べた。
優先事項
同氏はさらに次のように続けた。「私たちのアルゴリズムはさまざまな疾患に依存せず、設計の対象となるタンパク質や薬剤標的の種類にも依存しません。製薬業界に革命を起こそうとするなら、単なるニッチプレーヤーになることはできず、どうすれば業界全体に変革をもたらすことができるかを考えなければなりません。
「しかし、私たちが独自のパイプラインを開発するときは、主に免疫腫瘍学、免疫学、腫瘍学の 3 つの分野に焦点を当てます」と彼は言いました。
ホプキンス氏は、AIは医薬品設計において証明されており、「次の問題はこれを業界全体にどのように拡張するかだ」と述べた。
