慢性疾患の治療のために定期的な注射が必要な人々が、代わりに体内の適切なタンパク質とホルモンの生成を正確に制御する錠剤を服用できるとしたらどうなるでしょうか?
人体をそのような医薬品製造工場に変えることを目的とした有望な新しい遺伝子治療技術は、成功すれば医学の限界を押し広げ、特定の治療法をより便利にし、より安価になる可能性がある。
遺伝子治療会社 MeiraGTx は、この未来的なビジョンの実現に取り組んでいます。
英国の同社はすでに、遺伝性疾患を持つ人々の欠損または壊れた遺伝子を置き換える「伝統的な」遺伝子治療を開発している。この分野のビジネスは活況を呈しており、同社はアイルランドに最大300人を雇用できる製造施設を開設したばかりだ。
しかし、MeiraGTx は、同社が遺伝子「調節」療法と呼ぶ分野でも進歩しており、細胞に特定のタンパク質の生成、または生成の停止を指示する遺伝子をより正確に制御できる可能性があると同社は述べている。
これは簡単なことではなく、この技術を市場に出すには何年もかかりますが、遺伝子治療が患者の人生をさらに変える可能性があります。
「今日、細胞に遺伝子を導入したり、欠落している遺伝子を置き換えたりすると、遺伝子を導入したことになり、その遺伝子はその細胞の生涯にわたって発現されることになります」とメイラGTxのCEO、アレクサンドリア・フォーブス氏はユーロニュース・ネクストに語った。
「特に病気の場合、必要なときにオンとオフを切り替える遺伝子治療を構築するのは非常に困難です。そしてさらに難しいのは、医師や患者が望むときにオンまたはオフに切り替えられる遺伝子治療を作成することです。」
MeiraGTxは、患者の生活をはるかに楽にするこの種のスイッチを開発したと述べている。合成ホルモンやタンパク質を患者に注射するのではなく、それらを作るように体に命令する遺伝子を挿入できるが、錠剤はその遺伝子のみを活性化する。特定のタンパク質やホルモンが必要な場合。
体が薬を作るようにする
Epogen (エポエチン アルファ) を試してみてください。これは、貧血、腎臓病、または癌の治療中に赤血球の生成を助ける有名な注射薬です。
「例えば、できることは、エポジェンの遺伝子を体の筋肉の中に入れて、錠剤を服用したときにのみ体が自然な形のエポジェンを作ることができるスイッチシステムを設けることです」とフォーブスは説明した。
「したがって、私たちはこれらの薬を不自然な形で作る必要はありません。なぜなら、私たちがやっているのは、薬を作るようにというメッセージを体に与えているからです。そのメッセージのスイッチが入るのは、体に錠剤を投与したときだけです」 ”。
MeiraGTxはEuronews Nextに対し、すでにこの技術を動物でテストしており、2023年には人間での試験を開始したいと考えていると語った。
成功すれば「非常に広範囲にわたる影響」をもたらす可能性があるとフォーブス誌は述べた。
「これは遺伝子治療に限った話ではありません。これにより、細胞療法、免疫腫瘍学、抗体産生など、体内で作られるタンパク質やペプチドであれば何でも制御できるようになります。」
遺伝子治療の仕組み
多くの伝統的な薬には、糖尿病と闘うためのインスリンやがんと闘うための抗体など、体外でタンパク質を作ることが含まれています。そのタンパク質は体外の細胞または細菌で製造され、治療として定期的に体内に注入されます。
対照的に、遺伝子治療には、治療用タンパク質をコードする遺伝子を体内に入れることが含まれます。タンパク質を何度も何度も注射するのではなく、タンパク質の遺伝子を人に入れると、その人の体内でタンパク質が作られます。
遺伝子治療は通常、遺伝子が欠損しているか、またはうまく機能していない遺伝性疾患に対して使用されます。遺伝子治療では、欠損または「壊れた」遺伝子を置き換えるために、その遺伝子の完全なコピーを患者に挿入します。
「したがって、私たちの薬は実際には遺伝子、つまりDNAであり、小さな宇宙船のように機能し、私たちが作った遺伝子を適切な細胞に挿入するウイルスタンパク質にカプセル化されることによって体内に送達されます」とフォーブスは述べた。
このタイプの技術では、これらの遺伝子のすべてのバッチが常に同じ品質、安全性、有効性を持っていることを厳格なテストを通じて確認するための、非常に特殊な製造プロセスが必要であると彼女は説明した。
MeiraGTx はこの製造を社内で管理しており、アイルランドのシャノンに新しい商業規模の施設を開設したばかりで、当初は 100 名を雇用し、ビジネスの成長に応じて最大 300 名を雇用する予定です。
錠剤で肥満と闘う？
同社は、この新しいサイトが、目、中枢神経系、唾液腺に影響を与える稀な遺伝性疾患に最初に焦点を当てた遺伝子治療治療の開発と患者への提供を加速するのに役立つことを期待している。
しかし、メイラGTx氏は、遺伝子治療を微調整できるスイッチを追加することで、この範囲を大幅に拡大し、心臓病、がん、糖尿病など、世界中の何億人もの人々が罹患する非遺伝性疾患にも対処できる可能性があると主張している。
戦闘にも役立つとのこと肥満、おそらく世界最大の健康課題の1つです。
肥満の背後にある原因は複雑かつ多面的であり、遺伝的要因により、一部の人々は他の人々よりもリスクが高く、食欲を制御するホルモンは非常に不安定で持続時間が短いことを意味します。
現在、肥満に対して非常に効果的であることが証明されている種類の注射可能な糖尿病薬は、血糖値の制御に役立つ GLP-1 薬です。しかし、代謝に影響を与える他のいくつかの腸内ペプチドと組み合わせると、より効果的に機能します。
再び課題となるのは、これらのペプチドのレベルを正確に制御することです。
MeiraGTx は、その技術により、いつか減量を望む人々が、食欲、血糖値、そして最終的には脂肪を制御するホルモンとペプチドを生成する遺伝子の組み合わせに「スイッチを入れる」ことができるようになるかもしれないと主張している。
「代謝を制御する3つの天然腸内ペプチドの遺伝子を体内に組み込んで、それらの薬が必要なときに錠剤を投与できるようになりました」とフォーブスは述べた。
理論的には、臨床試験がうまくいけば、他の病気への応用の可能性は目まぐるしく広がり、それは人間の平均余命の延長に直接的な疑問をもたらします。しかし、それは現時点で優先すべきことではない、とフォーブス誌は述べた。
「現在、私たちは肥満やアルツハイマー病、若くて貧しい生活を意味する生き方など、本当に大きな問題を抱えていると思います」と彼女は言う。
「そして、この種の製品は、まれな遺伝子置換だけでなく、本当に大きな兆候に対処するのに役立つ可能性があります。」
